深圳新聞網(wǎng)2026年6月3日訊（記者 范洋航 田志強(qiáng)）對于我國南方高發(fā)的重型地中海貧血患者，“活著”往往意味著常年與輸血和排鐵治療相伴?；蛑委熢鴰硐Ｍ?，但美國同類技術(shù)近2000萬元的費(fèi)用，將絕大多數(shù)家庭拒之門外。如今，這道壁壘正被中國本土科技、海南樂城政策與公益力量聯(lián)手打破。

6月1日，華大集團(tuán)旗下禾沐基因宣布，其自主研發(fā)的重型地貧基因治療技術(shù)獲批落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，治療費(fèi)用已降至120萬元甚至更低。這標(biāo)志著華大自研基因治療技術(shù)正式邁入臨床應(yīng)用新階段，彰顯了以科技平權(quán)破解罕見病治療困境的決心。

同時，華大集團(tuán)CEO尹燁攜手禾沐基因、猛犸基金會“天下無貧”公益專項，正式啟動“百例地貧患者幫扶計劃”，首期集結(jié)善款500萬元。幫扶依托“樂城管理方+企業(yè)+個人+基金會+醫(yī)院”五維協(xié)同救助體系，通過多方資源聯(lián)動減負(fù)，有望將部分貧困患者最終自付治療費(fèi)用控制在40萬元以內(nèi)，讓尖端技術(shù)以更親民的姿態(tài)走向普通家庭。

尹燁在啟動儀式上表示：“一項技術(shù)最大的失敗，不是我們沒做出來，而是做出來后患者用不起。在罕見病領(lǐng)域，只有做到科技普惠，才能真正實現(xiàn)‘篩診治’的閉環(huán)。100例患者幫扶只是一個開始，我們希望未來結(jié)合人工智能、基因編輯等技術(shù)，依托先行先試的平臺和社會資源，逐步實現(xiàn)‘天下無貧’?！?/p>

有望“重塑”患者造血機(jī)能

骨髓移植雖能帶來希望，但非親屬骨髓配型成功率極低。而根據(jù)前期臨床研究，針對符合適應(yīng)癥的患者，禾沐基因的β地貧基因治療技術(shù)，通過慢病毒載體將功能性β-globin基因?qū)牖颊咦陨碓煅杉?xì)胞，有望恢復(fù)產(chǎn)生正常血紅蛋白的能力。

這種“自體移植”免去了苦等骨髓配型的煎熬，降低了術(shù)后移植物抗宿主病風(fēng)險，無需長期服用免疫抑制藥物，且前期化療強(qiáng)度相對較小。臨床隨訪顯示，經(jīng)過基因修復(fù)的造血干細(xì)胞能長期穩(wěn)定存活，可能讓患者擺脫終身輸血。此前接受該治療的患者，最長已連續(xù)5年多擺脫輸血依賴，回歸正常生活。

突圍天價壁壘

全球基因治療商業(yè)化進(jìn)程始終伴隨著“天價”爭議。禾沐基因依托華大集團(tuán)在基因與細(xì)胞領(lǐng)域的積淀，在核心專利、制備工藝和質(zhì)檢放行等環(huán)節(jié)實現(xiàn)重大突破，徹底擺脫海外技術(shù)依賴，將這種底氣轉(zhuǎn)化為破除價格壁壘的利器。

海南博鰲樂城先行區(qū)的政策與平臺優(yōu)勢，為這一新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化打通了關(guān)鍵路徑。經(jīng)嚴(yán)格審批，該技術(shù)正式獲批落地先行區(qū)海南?？貥烦轻t(yī)院（四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院），讓更多患者能更早用上前沿技術(shù)。未來隨著技術(shù)迭代，治療費(fèi)用有望進(jìn)一步降低。

百例幫扶落地生根

為讓科技紅利實現(xiàn)平權(quán)，尹燁個人捐贈100萬元愛心幫扶基金，禾沐基因捐贈300萬元，聯(lián)合猛犸基金會“天下無貧”公益專項，首期500萬元善款正式開啟“百例地貧患者幫扶計劃”。

項目建立起合作醫(yī)院醫(yī)學(xué)評估、第三方公益社工機(jī)構(gòu)實地走訪、基金會統(tǒng)籌研判的三方聯(lián)合評審閉環(huán)機(jī)制。基于對患者病情、并發(fā)癥風(fēng)險及家庭經(jīng)濟(jì)狀況的嚴(yán)謹(jǐn)評估，資金向低齡重癥、低收入及特殊困難家庭重點傾斜，確保每一份公益資源直達(dá)剛需家庭。

“天下無貧”照進(jìn)現(xiàn)實

多年來，華大基因通過“防增量，去存量”雙管齊下，構(gòu)建起地貧防控“篩、診、治”全流程閉環(huán)。

“防增量”方面，華大基因2013年推出高通量測序地貧基因檢測服務(wù)，至今已為超百萬人提供檢測。“去存量”方面，聯(lián)合發(fā)起“華基金”為重型地貧家庭免費(fèi)提供HLA配型，截至2026年4月底已惠及7990個家庭，873名患者找到全相合配型；2022年啟動的“天下無貧”公益專項，已幫助80多名患者成功接受造血干細(xì)胞移植手術(shù)。

從源頭預(yù)防到終極治愈，從自主創(chuàng)新到公益落地，華大集團(tuán)始終堅守“基因科技造福人類”的初心。“天下無貧”已超越一句愿景，成為中國科研、臨床、政府與公益人士攜手奮進(jìn)的共同目標(biāo)，更是科技賦能民生、推動健康中國建設(shè)的生動縮影。